Sperimentazione terapeutica MetMyd – Reclutamento pazienti adulti con DM1
E’ iniziato il reclutamento di pazienti adulti con Distrofia Miotonica di tipo 1 (DM1) per partecipare a MetMyd, la prima sperimentazione terapeutica italiana.
A Roma, presso il Policlinico Tor Vergata ed altri centri di riferimento per le Distrofie Miotoniche, ha recentemente avuto inizio il reclutamento di pazienti che intendano partecipare allo studio: “Efficacia della Metformina sulla motilità e forza nella Distrofia Miotonica tipo 1 – MetMyd”
Si tratta di uno studio sperimentale multicentrico, finanziato dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) al quale partecipano anche il Policlinico Gemelli, l’Ospedale S. Camillo e l’Ospedale S. Andrea.
Questo studio ha lo scopo di confrontare gli effetti del farmaco Metformina rispetto al placebo (sostanza neutra di confronto) nel trattamento della Distrofia Miotonica di tipo 1 nell’adulto, valutando i parametri di mobilità e forza oltre a questionari sulla fatica e la qualità della vita. Infine, sarà studiata la risposta di alcuni parametri nel sangue dei pazienti, alterati nella DM1.
La Metformina è un farmaco largamente utilizzato da tempo per il controllo della glicemia e la terapia del diabete, e recenti studi hanno dimostrato che contribuisce ad aumentare l’apporto di glucosio, con un meccanismo indipendente dall’insulina, nelle fibre muscolari, causando un aumento della forza e prevenendo l’atrofia del muscolo. Non ci sono effetti collaterali importanti nel trattamento con Metformina ai dosaggi terapeutici utilizzati.
Il trattamento di ogni paziente con Metformina o con placebo durerà 24 mesi e prevede controlli clinici periodici, della durata di circa due ore. Parteciperanno a questa ricerca circa 200 persone affette da DM1. La partecipazione allo studio è ovviamente gratuita e potenzialmente aperta a tutti i pazienti che presentino i criteri di inclusione, fino al raggiungimento del numero massimo previsto. Sarà richiesto ai partecipanti di recarsi presso uno dei quattro centri attivati entro il mese di gennaio 2021 per la prima visita e, successivamente, ogni sei mesi per i controlli clinici.
Si prevede che lo studio possa dimostrare che la terapia con Metformina, oltre ad essere sicura, permetta di produrre miglioramenti della forza muscolare e della mobilità. Questa previsione prende spunto, oltre che da ricerche di laboratorio, anche dai risultati preliminari ottenuti in Francia in un piccolo gruppo di pazienti e pubblicati su una prestigiosa rivista neurologica.
Per ulteriori informazioni contattare: neuromuscolare.ptv@gmail.com
