Metodi di sequenziamento di ultimissima generazione
Pubblicato un nuovo lavoro scientifico con il sostegno dell’Associazione DiMio. “Metodi di sequenziamento di ultimissima generazione per comprendere la complessità delle ripetizioni espanse nelle distrofie miotoniche: nuove sfide per lo sviluppo di terapie molecolari personalizzate” Con l’avvento delle nuove tecnologie per…
L’editing genomico come terapia del futuro per la distrofia miotonica 1 (DM1)
Tra le nuove strategie individuate per correggere il difetto genetico della DM1 emerge l’editing genetico mediato da CRISPR/Cas9 (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats), un tipo di ingegneria genetica che agisce da correttore di “bozza” del DNA attraverso l’azione di…
Sperimentazione molecola antisenso – DM1
Per quanto riguarda la ricerca sugli antisenso è attualmente in corso uno studio clinico di fase 1/2A sponsorizzato dalla ditta farmaceutica Isis. Lo studio clinico prevede la valutazione della sicurezza e della tollerabilità di una molecola antisenso (ISIS-DMPKR) in grado…
